打一针就2500万?!“世界最贵药物”纪录刷新!依然争议不断…

cbsnews报道:近日,美国食品药品监督局FDA批准一款新药Hemgenix上市,引发了全球媒体轰动。这是一款注射药剂,剂量不大,一针下去就能治愈B型血友病,只是价格高得离谱:一剂350万美元(约合人民币2502万)…

这样的天价,让Hemgenix瞬间刷新纪录,成为了世界上最昂贵的药。

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一支小小的针剂为什么会这么贵呢?这还得从它治疗的病症——B型血友病说起。

B型血友病是一种出血性遗传病,病人因为先天遗传的基因缺陷,肝脏无法制造凝血因子IX,会出现血液凝固障碍,一点轻微的外伤便会出血不止。

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医学界曾推断,19世纪末20世纪初折磨英国维多利亚女王多位男性后人的“被诅咒的出血病”,便是严重的B型血友病。

大约15%的血友病患者是B型血友病,普通人患病的几率是4万分之一,其中绝大多数为男性,有这类基因缺陷的女性通常没有症状。

B型血友病既是一种罕见病,也是一种曾被认为无法治愈的慢性病。

过去,B型血友病患者的常用治疗方法是定期注射凝血因子,让血液里的凝血因子保持一定浓度,预防出血不止的情况发生。

这样的治疗,不仅需要长期负担昂贵的药物,病人也时刻提心吊胆,生活在担心受伤流血的焦虑中。

也因此,在科学家们看来,要想治愈B型血友病,必须从基因层面上找到修补缺陷的办法,才有希望彻底治愈B型血友病。

美国宾夕法尼亚州的生物制药公司CSL Behring在十年前开始投入大量人力物力,研发B型血友病的基因疗法。

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这十年里,数百名科研人员的反复研究,又在众多患者身上进行多次临床验证后,世界上第一款,也是唯一一款治疗B型血友病的基因疗法针剂Hemgenix,诞生了。

Hemgenix的临床数据让人惊喜:

只需一次性注射一个剂量单位,成年B型血友病患者的肝细胞便能产生凝血因子IX,出血症状大幅度减少甚至消失,其中94%的病人可以彻底摆脱定期注射凝血因子!

可以说,Hemgenix是第一款能治愈B型血友病,一劳永逸的基因药物。

在美国时间周二正式获得食品药品监督局批准后,公司CEO欣喜地宣称:这是B型血友病治疗史上的里程碑,让苦苦等待了二十多年的患者们盼到了根治的曙光。

科学家和制药公司在庆祝新药Hemgenix获批,媒体和患者却对Hemgenix创纪录的天价表达了无比的担忧。

毕竟,打一针就要350万美元,这不是普通人可以负担的…

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一部分专家坚持认为,这个定价合情合理:制药公司在研发药物上投入了大量的成本,B型血友病是一种罕见病,Hemgenix运用的人群也不是特别广,要回收成本,只能定到这样的高价。

专家认为,即便这样,350万美元一针对于病人来说依然是划算的,因为,市面上已有的B型血友病药物本身也很昂贵,还需要长期使用,多年花费积攒下来同样巨大。

而Hemgenix能一次性解决问题,免去了病人后半生的煎熬。

而在另一部分专家看来,现实情况却是:近些年来,Hemgenix这类罕见病药物屡屡创下天价,已然成为一股趋势。

在Hemgenix问世以前,世界上最贵的药是2019年诺华制药推出的Zolgensma,这是一种治疗患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的2岁以下婴幼儿的药物。

和Hemgenix类似,Zolgensma也是一种基因药物,同样具有一劳永逸的功效,价格也同样贵得离谱,一针要212.5万美元…

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今年5月,有媒体曾做过一个世界十大最贵药物排名,包括了Zolgensma在内的十大天价药物,名列前茅的几乎都是治疗罕见病的。比如治疗认知早衰症的Zokinvy,售价高达107万美元。

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Hemgenix这类罕见病药物的成功研发,一方面为患者带来了福音,另一方面也引发了巨大争议:

有人认为,如此昂贵的药物,绝大多数患者个人根本无法负担,常常需要政府和社会来承担,对各国医保体系是一个考验。

这方面,日本政府提供了一个参考,去年,日本政府宣布将Zolgensma纳入医保,算是解决了一些患者家庭的燃眉之急。

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除此之外,还有部分专家认为,制药公司投入大量人力物力研发罕见病用药,大多数时候可以获得政府的补偿和高额回报。

一旦制药公司认定罕见病药有利可图,就会把更多资源投入到罕见病药物的研究,必然忽视糖尿病高血压等流行顽疾的研究,这些常见病的研究和治愈将被进一步推迟…

但愿未来,人们能找到一个既能推动药物平稳研发,又不再飙出离谱天价药的办法。

来源:英国那些事儿综合

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